Un bebé, el primer paciente del mundo en recibir tratamiento de edición genética personalizada
Un bebé en EE.UU. se ha convertido en el primer paciente del mundo en recibir una terapia de edición genética personalizada con CRISPR, una familia de secuencias de ADN, marcando un avance sin precedentes en la medicina. El menor, conocido como KJ, nació con una enfermedad metabólica rara y grave, la deficiencia de CPS1, que impidía la correcta eliminación del amoníaco en el cuerpo y ponía en riesgo su vida.
Tras varios meses hospitalizado y sometido a una dieta extremadamente restringida, KJ recibió su primera dosis de la innovadora terapia en febrero de 2025, cuando tenía entre seis y siete meses de edad.
El tratamiento, desarrollado por investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y Penn Medicine, se le ha administrado dos veces más, sin que presente efectos adversos graves. Según el equipo médico, el niño ahora tolera mejor las proteínas en su dieta, ha reducido su dependencia de medicamentos y ha superado enfermedades comunes sin que se acumulen niveles peligrosos de amoníaco en su organismo.
Esta terapia específica se llevó a cabo en apenas seis meses, gracias a años de investigación previa sobre desórdenes metabólicos y tecnología de edición genética. Se administra mediante nanopartículas lipídicas que llevan las herramientas de edición directamente al hígado, donde actúan sobre el gen defectuoso.
Abre la puerta a terapias personalizadas para enfermedades genéticas raras
Aunque KJ necesitará seguimiento médico durante toda su vida, sus padres se mostraron esperanzados y agradecidos. "Pensábamos que era nuestra responsabilidad ayudar a nuestro hijo, así que cuando los médicos nos presentaron su idea, confiamos en ellos con la esperanza de que pudiera ayudar no solo a KJ, sino también a otras familias en nuestra situación", dijo su madre, Nicole Muldoon.
Los autores del estudio, Rebecca Ahrens-Nicklas y Kiran Musunuru, destacaron que este hito abre la puerta a terapias personalizadas para otros pacientes con enfermedades genéticas raras que hasta ahora no tenían opciones de tratamiento. El caso fue publicado este jueves en The New England Journal of Medicine.
Con información de actualdidad.rt.com
Tips al momento
El riesgo de ser policía en México: Causa en Común
La asociación Causa en Común dio a conocer que en el periodo del 2 al 8 de mayo del presente año, 7 policías fueron asesinados en los estados de Guanajuato Sinaloa y Oaxaca.
En lo que va del año 2025, van al menos 160 asesinatos de policías, un promedio de 1 cada día, según la estimación de la organización de la sociedad civil.
En los datos de la asociación Causa en Común, se encuentra el registro de los homicidios del policía estatal, Víctor Hugo Sosa, asesinado el 10 de febrero del presente año; así como el del agente de la Policía Municipal de Casas Grandes, Alfredo R., quien perdió la vida el 3 de marzo pasado.
Esa cifras según lo publicó en sus redes sociales Causa en Común, representan un 40% más de la registradas en el mismo periodo de 2024. En México, ser policía es un riesgo constante, según lo señala.
