Un bebé, el primer paciente del mundo en recibir tratamiento de edición genética personalizada
Un bebé en EE.UU. se ha convertido en el primer paciente del mundo en recibir una terapia de edición genética personalizada con CRISPR, una familia de secuencias de ADN, marcando un avance sin precedentes en la medicina. El menor, conocido como KJ, nació con una enfermedad metabólica rara y grave, la deficiencia de CPS1, que impidía la correcta eliminación del amoníaco en el cuerpo y ponía en riesgo su vida.
Tras varios meses hospitalizado y sometido a una dieta extremadamente restringida, KJ recibió su primera dosis de la innovadora terapia en febrero de 2025, cuando tenía entre seis y siete meses de edad.
El tratamiento, desarrollado por investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia y Penn Medicine, se le ha administrado dos veces más, sin que presente efectos adversos graves. Según el equipo médico, el niño ahora tolera mejor las proteínas en su dieta, ha reducido su dependencia de medicamentos y ha superado enfermedades comunes sin que se acumulen niveles peligrosos de amoníaco en su organismo.
Esta terapia específica se llevó a cabo en apenas seis meses, gracias a años de investigación previa sobre desórdenes metabólicos y tecnología de edición genética. Se administra mediante nanopartículas lipídicas que llevan las herramientas de edición directamente al hígado, donde actúan sobre el gen defectuoso.
Abre la puerta a terapias personalizadas para enfermedades genéticas raras
Aunque KJ necesitará seguimiento médico durante toda su vida, sus padres se mostraron esperanzados y agradecidos. "Pensábamos que era nuestra responsabilidad ayudar a nuestro hijo, así que cuando los médicos nos presentaron su idea, confiamos en ellos con la esperanza de que pudiera ayudar no solo a KJ, sino también a otras familias en nuestra situación", dijo su madre, Nicole Muldoon.
Los autores del estudio, Rebecca Ahrens-Nicklas y Kiran Musunuru, destacaron que este hito abre la puerta a terapias personalizadas para otros pacientes con enfermedades genéticas raras que hasta ahora no tenían opciones de tratamiento. El caso fue publicado este jueves en The New England Journal of Medicine.
Con información de actualdidad.rt.com
Tips al momento
La UGRCh, ausente en reciente reunión con titular de la SADER
En la más reciente reunión con Julio Berdegué, secretario de la SADER, donde estuvieron presentes representantes exportadores de ganado de Sonora, Durango y Coahuila, con el fin de trabajar en conjunto para gestionar el apoyo tanto de los gobiernos estatales como el Federal con créditos que permitan la reconversión del sector, por parte de Chihuahua ningún representante estuvo presente, aunque de hecho hay la especulación de que el presidente de la UGRCh, Álvaro Bustillos, ni siquiera fue invitado.
Con la frontera cerrada a la exportación a EU, los productores están prácticamente obligados a vender a precios de remate, debido a la falta de defensa institucional, lo cual es un golpe directo al bolsillo para miles de familias.
Lo anterior, al parecer, es aprovechado por algunos empresarios, quienes capitalizan la crisis al favorecer el envío de carne procesada al utilizar la entrada de ganado proveniente de Nicaragua para abaratar el nacional.
Notas recientes
Las más leídas
